Przyspieszanie opracowywania leków – nowe oznaczenie “przełomowej terapii” FDA

Wiele osób z poważnymi lub zagrażającymi życiu chorobami, na które nie ma satysfakcjonujących sposobów leczenia, jest zrozumiałe, że chce uzyskać dostęp do nowych terapii i jest skłonne wykupić większą pewność co do działania leku na szybkość dostępu. Ponieważ typowy kliniczny program opracowywania leków trwa około 7 lat, podczas którego generowany jest znaczny zbiór danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności, FDA (Food and Drug Administration) ma wieloletnie, przyspieszone ścieżki dostępne dla leków badanych pod kątem takich chorób. Jednak wielu pacjentów i ich zwolennicy nadal wierzą, że rozwój kliniczny jest czasami przedłużony ponad to, co konieczne. Podczas rozważań Kongresu prowadzących do przejścia ustawy o bezpieczeństwie i innowacji FDA z 2012 r. (FDASIA) przedstawiono szereg przepisów związanych z tym tematem. Kiedy ustawa została uchwalona, dwie modyfikacje Federalnej ustawy o żywności, lekach i kosmetyce zajęły się kwestią rozwoju leków na poważne choroby: nową terapią przełomową dla badanych leków i rozszerzeniem statutu o przyspieszone zatwierdzanie. Odtąd terapia przełomowa została wprowadzona do portfolio FDA przyspieszonych programów w poważnych warunkach. Geneza nowego oznaczenia może być powiązana z kilkoma pojawiającymi się trendami w odkrywaniu i opracowywaniu leków. Najbardziej znaczący jest wzrost molekularnie ukierunkowanych terapii, często w połączeniu z diagnostyką towarzyszącą, w leczeniu raka, chorób genetycznych i coraz częściej innych poważnych chorób. Te terapie są skierowane na podgrupy pacjentów (w obrębie większej populacji z daną chorobą), którym przewiduje się, że odniosą z nich korzyść. Niektóre z tych terapii celowanych osiągają znacznie większy efekt terapeutyczny niż obecnie dostępne terapie – efekty, które są oczywiste nawet w początkowych próbach u ludzi. Kiedy duży efekt w poważnej chorobie obserwuje się we wczesnym stadium rozwoju narkotyków, wydaje się nadmierne prowadzenie długotrwałego programu rozwoju klinicznego obejmującego tradycyjne fazy próbne; podejścia do przyspieszenia opracowywania leków w takich okolicznościach nie zostały jednak dobrze zdefiniowane. Odpowiadając na ten problem, organizacja rzecznictwa Friends of Cancer Research i Brookings Institution sponsorowały warsztaty na temat możliwych dróg rozwoju takich leków. Po szeroko zakrojonej dyskusji w społeczności zajmującej się rozwojem narkotyków koncepcja ta została ujęta w prawie.
Sekcja 902 FDASIA artykułuje dwa ogólne kryteria, według których FDA może wyznaczyć badany lek jako przełomową terapię. Po pierwsze, oznaczenie to można stosować tylko w kontekście poważnej lub zagrażającej życiu choroby lub stanu . Po drugie, musi być oparte na wstępnych dowodach klinicznych wskazujących, że lek może wykazywać znaczną poprawę w porównaniu z istniejącymi terapiami lub więcej klinicznie istotnych punktów końcowych. FDA zinterpretowało drugie kryterium, aby zaznaczyć, że dane z badań na zwierzętach lub przeprowadzone in vitro pokazujące, że lek obiecuje, nie są wystarczające, aby uzasadnić to określenie; potrzebne są dane z badań klinicznych na ludziach.
Gdy lek zostanie zakwalifikowany jako przełomowa terapia, FDA zobowiązuje się ściśle współpracować ze sponsorem leków, aby opracować najbardziej efektywną ścieżkę do generowania dodatkowych dowodów potrzebnych w zakresie bezpieczeństwa i skuteczności.
[patrz też: ziarniak pachwinowy, propolis, triamcynolon ]
[więcej w: zostać dawcą szpiku, lpg endermologia, ziarniak pachwinowy ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: lpg endermologia ziarniak pachwinowy zostać dawcą szpiku