Przyspieszanie opracowywania leków – nowe oznaczenie “przełomowej terapii” FDA ad

Ilość potrzebnych dodatkowych danych będzie różna, w zależności od choroby, wielkości i solidności danych wyjściowych oraz dostępności alternatywnych terapii. Statut wzywa również do zmniejszenia ekspozycji pacjentów na potencjalnie mniej skuteczny aktywny lek kontrolny (tj. Gdy nie ma równowagi klinicznej). Chociaż ta zasada etyczna ma zastosowanie do wszystkich programów rozwojowych, ma ona szczególne znaczenie w przypadku opracowywania leków w ramach programu terapii przełomowej w przypadkach, w których dostępne są imponujące wczesne dane kliniczne. W takich przypadkach natychmiastowe potrzeby pacjentów muszą być na bieżąco równoważone z potrzebą generowania wiarygodnych danych do informowania o terapii. Ponadto szybki rozwój kliniczny leków stosowanych w terapii przełomowej będzie wywierać większą presję na inne elementy rozwoju leków, takie jak wytwarzanie leków: opracowanie ostatecznego preparatu i zwiększenie skali procesów będzie musiało nastąpić szybciej niż zwykle. Jest możliwe, że produkcja stanie się krokiem ograniczającym szybkość w niektórych programach opracowywania leków terapii przełomowej. Tabela 1. Tabela 1. Leki o cechach przełomowych terapii Ogłoszono na dzień 30 września 2013 r. Nie oczekuje się, że wszystkie produkty oznaczone jako terapie przełomowe faktycznie będą miały potencjał sugerowany przez wczesne dane kliniczne. Kolejne próby mogą ujawnić mniejszy efekt leczenia lub mogą wystąpić nieakceptowalne działania niepożądane. Ważne jest również, aby uznać, że oznaczenie terapii przełomowej nie jest zatwierdzeniem leku. Podobnie jak wszystkie leki w fazie rozwoju, leki wskazane jako terapie przełomowe zostaną poddane przeglądowi przez FDA w celu ustalenia, czy są one bezpieczne i skuteczne w zamierzonym zastosowaniu, zanim zostaną dopuszczone do obrotu. Przegląd ten zostanie przyspieszony w przypadku leków uznanych za przełomowe, jeżeli uzasadniają to wyniki badań klinicznych. Od momentu uchwalenia FDASIA około roku temu, ponad 80 próśb o przełomową terapię zostało przesłanych do FDA, a 26 zostało przyznanych. Oznaczenia, które zostały publicznie ogłoszone przez sponsorów leków, wraz z badanymi warunkami, są wymienione w Tabeli 1.
Tabela 2. Tabela 2. Porównanie różnych przyspieszonych programów FDA w poważnych warunkach. W jaki sposób oznaczenie terapii przełomowej różni się od innych programów FDA, które przyspieszają rozwój leków. Szybka ścieżka, która została wdrożona zgodnie z Ustawą Modernizacyjną FDA z 1997 r., Dotyczy leków, które mają za zadanie leczyć poważną chorobę i dla których niekliniczne lub kliniczne dane wskazują na potencjał rozwiązania niezaspokojonej potrzeby medycznej. To narzędzie umożliwia wnioskodawcom możliwość częstych interakcji z zespołem ds. Przeglądu FDA i umożliwia wnioskodawcy przedłożenie części wniosku do FDA w celu sprawdzenia przed złożeniem kompletnego wniosku. Status oceny priorytetów jest podawany, gdy złożono nowy wniosek o podanie leku, który, jeśli zostanie zatwierdzony, zapewniłby znaczną poprawę bezpieczeństwa lub skuteczności w przypadku poważnego stanu. Przegląd priorytetowy skraca okres docelowy do przeglądu FDA o 4 miesiące. Przyspieszone zatwierdzanie pozwala na zatwierdzenie leków, ponownie w kontekście poważnej choroby, które wykazują wpływ na zastępczy punkt końcowy lub pośredni kliniczny punkt końcowy, który jest w uzasadniony sposób przewidywany z korzyści klinicznych, a także zapewnia znaczącą przewagę nad dostępnymi terapiami
[przypisy: polcortolon, voluson, difenhydramina ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: difenhydramina polcortolon voluson