Dostęp do danych próbnych na poziomie pacjenta – Boon to Drug Developers

Zapewnienie dostępu do wyników badań klinicznych, które obejmują dane na poziomie pacjenta, wywołuje wiele dyskusji. Coraz więcej zwolenników przejrzystości domaga się otwartego dostępu do tych danych, czyniąc sprawę opartą na szacunku dla altruizmu pacjentów, potrzebie ochrony zdrowia publicznego i nieufności co do integralności i kompletności opublikowanych informacji o próbach.1 Europejska Agencja Leków (EMA) była aktywnie zaangażowana w tę debatę, a EMA opublikowała niedawno projekt polityki, która udostępniłaby publicznie dostępne dane na poziomie pacjenta. Zasada ochrony prywatności będzie informować o polityce i działaniach EMA; zostaną przyjęte solidne i proporcjonalne środki w celu ochrony prywatności pacjentów, zgodnie z obowiązującym prawodawstwem dotyczącym ochrony danych.2 Organizacje przemysłu farmaceutycznego wyraziły jednak obawy, że jednym z zagrożeń dla innowacji jest ujawnienie konkurentom tajemnic handlowych przedsiębiorstw i zastrzeżonych informacji, które mogłyby umożliwić innym swobodne korzystanie z istotnych inwestycji innowatorów ; obawiają się degradacji zachęt dla firm do inwestowania w badania biomedyczne. 3
Liderzy branży słusznie skarżyli się na niezrównoważony rozwój obecnego modelu i modelu biznesowego. Harmonogram i koszty opracowywania leków klinicznych nieustannie rosną, a współczynnik zużywania się aktywów w fazie rozwoju pozostaje wysoki. Jednocześnie rosnące presje kosztowe we wszystkich środowiskach służby zdrowia wymuszają ograniczenia w zakresie zażywania narkotyków, mając na celu ograniczenie zasięgu tylko do pacjentów, od których można oczekiwać korzyści z danej interwencji i dla których ta interwencja jest wyraźnie opłacalna.
Wbrew obawom branży twierdzimy, że dostęp do pełnych – choć odpowiednio zdecy fikowanych – zbiorów danych z badań klinicznych przyniesie korzyści przemysłowi biofarmaceutycznemu opartemu na badaniach. Przewidujemy, że pomoże to zwiększyć efektywność opracowywania leków, poprawić opłacalność, poprawić analizę porównawczo-efektywnościową i ograniczyć dublowanie wysiłków wśród sponsorów próbnych.
Po pierwsze, dostęp do pełnych zestawów danych ukończonych badań doprowadzi do ulepszenia w projektowaniu i analizie kolejnych badań. Na przykład dostępne informacje o wielu zmiennych mogą być używane do identyfikacji i sprawdzania czynników prognostycznych. Odpowiednie zwalidowane czynniki prognostyczne można następnie wybrać do wykorzystania w stratyfikacji kolejnych prób, aby zmniejszyć niepożądaną zmienność, zminimalizować liczbę błędów typu I i typu II oraz poinformować o dokładnej analizie modelowania statystycznego i analizie podgrup. Identyfikacja i walidacja czynników, które przewidują odpowiedź na leczenie, pozwalają również na późniejsze próby użycia aktywnego pobierania próbek (lub wzbogacania ), aby uniknąć sytuacji, w której leczenie wydaje się nieskuteczne, ponieważ badanie przeprowadzono w rozcieńczonej populacji; wzbogacenie może skutecznie zmniejszyć niezbędną wielkość próbki, ponieważ sprawia, że większe efekty leczenia są łatwiejsze do wykrycia.
Włączenie danych na poziomie pacjenta może prowadzić do kompleksowych, kontrolowanych przez jakość baz danych, które mogą informować o przyszłych projektach i pytaniach badawczych. Metaanalizy danych na poziomie pacjenta mogą sugerować, że badanie nie jest potrzebne ze względu na ciężar istniejących dowodów; takie analizy miały zasadnicze znaczenie dla walidacji zastępczych punktów końcowych i przyspieszenia rozwoju klinicznego kolejnych leków na HIV i raka jelita grubego, zmniejszyły potrzebę ślepej niezależnej centralnej oceny w badaniach raka i mogą prowadzić do krótszych badań skuteczności leków w leczeniu schizofrenii .4 Dostępność takich danych pozwoliłaby również na stosowanie dobrze scharakteryzowanych historycznych kontroli w opracowywaniu leków, gdy randomizowane, kontrolowane badania nie są możliwe, ponieważ choroba jest rzadka.
Po drugie, wnioski z wcześniejszych badań na temat heterogeniczności efektów leczenia nie tylko usprawnią rozwój leków, ale także mogą podnieść wartość leku na rynku
[podobne: wzorcowanie przyrządów pomiarowych, stomatolog bielsko biała, polcortolon ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: polcortolon stomatolog bielsko biała wzorcowanie przyrządów pomiarowych